{ "status": "review", "kategorie": "beleg", "verification_table": [ { "block_idx": 2, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Eine Gentherapie bringt eine genetische Bauanleitung gezielt in den Körper. Als Transportmittel dient ein verändertes Virus – ein sogenannter Vektor. Er schleust die Bauanleitung, bei Hämophilie A die für Faktor VIII, in ausgewählte Körperzellen ein. Diese Zellen stellen anschließend selbst das Eiweiß her, das zuvor gefehlt hat oder nur in geringer Menge vorhanden war.", "cit_ids": [ "c1", "c2", "c4" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c1", "source_id": "roctavian-epar-medicine-overview-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 582, "quote": "Roctavian enthält den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec und ist eine Art von Arzneimittel für neuartige Therapien, das als „Gentherapeutikum\" bezeichnet wird. Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.", "quote_language": "de", "quote_de": "Roctavian enthält den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec und ist eine Art von Arzneimittel für neuartige Therapien, das als „Gentherapeutikum\" bezeichnet wird. Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c2", "source_id": "roctavian-epar-medicine-overview-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 743, "quote": "Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.", "quote_language": "de", "quote_de": "Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c4", "source_id": "nejmoa2211075", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 4309, "quote": "Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII-SQ) uses an adeno-associated virus (AAV) vector to transfer a B-domain–deleted human factor VIII coding sequence controlled by a liver-selective promoter, providing endogenous factor VIII protein production in hepatocytes of persons with hemophilia A.", "quote_language": "en", "quote_de": "Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII-SQ) nutzt einen Adeno-assoziierten-Virus-(AAV)-Vektor, um eine B-Domänen-deletierte humane Faktor-VIII-Kodierungssequenz, gesteuert durch einen leberselektiven Promoter, zu übertragen, wodurch eine endogene Faktor-VIII-Proteinproduktion in Hepatozyten von Personen mit Hämophilie A bereitgestellt wird.", "vollzitat": "Madan B, Ozelo MC, Raheja P, Symington E, Quon DV, Leavitt AD, et al. Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. J Thromb Haemost. 2024;22(7):1880-1893.", "url": "https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2211075", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "partial", "supported_fragments": [ "Eine Gentherapie bringt eine genetische Bauanleitung gezielt in den Körper.", "Als Transportmittel dient ein verändertes Virus – ein sogenannter Vektor.", "Er schleust die Bauanleitung, bei Hämophilie A die für Faktor VIII, in ausgewählte Körperzellen ein.", "Diese Zellen stellen anschließend selbst das Eiweiß her" ], "deviations": [ "Die Aussage, dass das Protein zuvor gefehlt hat oder nur in geringer Menge vorhanden war, ist in den Premises nicht belegt – der Kontext der Faktor-VIII-Defizienz bei Hämophilie A wird dort nicht beschrieben." ], "grundlage_note": "NLI gegen 3 verbatim Quote(s) (c1, c2, c4)" }, { "block_idx": 5, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Das eingesetzte Virus ist so verändert, dass es sich im Körper nicht mehr vermehren kann. Es bringt aber eine funktionsfähige Kopie des Faktor VIII-Gens in die Leberzellen. Dort produzieren die Zellen dauerhaft Faktor VIII. Dieser gelangt ins Blut und unterstützt die Blutgerinnung. So treten im Alltag deutlich weniger Blutungen auf.", "cit_ids": [ "c5", "c6" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c5", "source_id": "roctavian-epar-product-information-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 48117, "quote": "Nach der Infusion mit Valoctocogen roxaparvovec wird die Vektor-DNA in vivo verarbeitet und es entstehen episomale Transgene in voller Länge, deren Fortbestand als stabile DNA-Formen eine langfristige Produktion von hFVIII-SQ erlaubt.", "quote_language": "de", "quote_de": "Nach der Infusion mit Valoctocogen roxaparvovec wird die Vektor-DNA in vivo verarbeitet und es entstehen episomale Transgene in voller Länge, deren Fortbestand als stabile DNA-Formen eine langfristige Produktion von hFVIII-SQ erlaubt.", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c6", "source_id": "roctavian-epar-product-information-de", "chapter_id": "chapter_4", "char_offset": 2423, "quote": "Dieser Virus wurde so verändert, dass er sich im Körper nicht verbreiten, aber eine funktionierende Kopie des Faktor-VIII-Gens in Leberzellen transportieren kann. Dadurch sind die Leberzellen in der Lage, das Faktor-VIII-Protein herzustellen, wodurch die Konzentration des funktionierenden Faktors VIII im Blut steigt. Das führt dazu, dass das Blut normaler gerinnt und Blutungen verhindert oder Blutungsepisoden verringert werden.", "quote_language": "de", "quote_de": "Dieser Virus wurde so verändert, dass er sich im Körper nicht verbreiten, aber eine funktionierende Kopie des Faktor-VIII-Gens in Leberzellen transportieren kann. Dadurch sind die Leberzellen in der Lage, das Faktor-VIII-Protein herzustellen, wodurch die Konzentration des funktionierenden Faktors VIII im Blut steigt. Das führt dazu, dass das Blut normaler gerinnt und Blutungen verhindert oder Blutungsepisoden verringert werden.", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "partial", "supported_fragments": [ "Es ist so verändert, dass es sich im Körper nicht mehr vermehren kann", "Es bringt aber eine funktionsfähige Kopie des Faktor VIII-Gens in die Leberzellen", "Dort produzieren die Zellen dauerhaft Faktor VIII", "Dieser gelangt ins Blut und unterstützt die Blutgerinnung", "So treten im Alltag deutlich weniger Blutungen auf" ], "deviations": [ "Die Aussage 'dauerhaft' (Faktor VIII-Produktion) ist in der Premise nur als 'langfristig' beschrieben, nicht explizit als dauerhaft/permanent" ], "grundlage_note": "NLI gegen 2 verbatim Quote(s) (c5, c6)" }, { "block_idx": 7, "origin": "changed", "aussage_im_artikel": "Seit August 2022 gibt es in der Europäischen Union eine zugelassene Gentherapie für Hämophilie A.", "cit_ids": [ "c8" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c8", "source_id": "roctavian-epar-product-information-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 1844, "quote": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "quote_language": "de", "quote_de": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "unsupported", "supported_fragments": [], "deviations": [ "Zulassungsdatum August 2022 in der EU ist nicht in der Premise belegt", "Die Aussage, dass es sich um eine Gentherapie handelt, ist nicht in der Premise belegt", "Die Aussage über die EU-Zulassung als solche ist nicht in der Premise belegt" ], "grundlage_note": "NLI gegen 1 verbatim Quote(s) (c8)" }, { "block_idx": 9, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Voraussetzung ist eine schwere Form der Hämophilie A. Zusätzlich sollten Betroffene zuvor keine Hemmkörper (Antikörper) gegen Faktor VIII gebildet haben. Auch gegen das eingesetzte Trägervirus dürfen keine Antikörper vorliegen.", "cit_ids": [ "c7", "c8", "c9" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c7", "source_id": "roctavian-epar-medicine-overview-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 409, "quote": "Es wird bei Erwachsenen angewendet, die keine Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor VIII und keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus des Serotyps 5 (AAV5) haben.", "quote_language": "de", "quote_de": "Es wird bei Erwachsenen angewendet, die keine Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor VIII und keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus des Serotyps 5 (AAV5) haben.", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c8", "source_id": "roctavian-epar-product-information-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 1844, "quote": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "quote_language": "de", "quote_de": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. EMA-Zulassung: 24.08.2022.", "url": "https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c9", "source_id": "nejmoa2211075", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 5720, "quote": "Eligible participants were men who were at least 18 years of age, had severe hemophilia A (factor VIII activity level, <1 IU per deciliter), were receiving regular prophylaxis with exogenous factor VIII, and had no history of factor VIII inhibitors or anti-AAV5 antibodies.", "quote_language": "en", "quote_de": "Geeignete Teilnehmer waren Männer, die mindestens 18 Jahre alt waren, schwere Hämophilie A hatten (Faktor-VIII-Aktivitätsspiegel, <1 IE pro Deziliter), regelmäßige Prophylaxe mit exogenem Faktor VIII erhielten, und keine Vorgeschichte von Faktor-VIII-Inhibitoren oder Anti-AAV5-Antikörpern hatten.", "vollzitat": "Madan B, Ozelo MC, Raheja P, Symington E, Quon DV, Leavitt AD, et al. Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. J Thromb Haemost. 2024;22(7):1880-1893.", "url": "https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2211075", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "supported", "supported_fragments": [ "schwere Form der Hämophilie A", "keine Hemmkörper (Antikörper) gegen Faktor VIII gebildet haben", "gegen das eingesetzte Trägervirus dürfen keine Antikörper vorliegen" ], "deviations": [], "grundlage_note": "NLI gegen 3 verbatim Quote(s) (c7, c8, c9)" }, { "block_idx": 12, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Die Wirkung einer Gentherapie kann bei Hämophilie A über die Jahre wieder nachlassen. Blutungen bleiben weiterhin möglich. Im Vergleich zur regelmäßigen Vorbeugung mit Faktor VIII kann die Behandlung aber einen gleichmäßigeren Schutz bieten – und deutlich weniger Behandlungsaufwand im Alltag. Ob sie damit die Kriterien einer dauerhaften Heilung erfüllt, diskutiert die Fachwelt weiter.", "cit_ids": [ "c10", "c11" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c10", "source_id": "main-baas-haemost-2024", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 22944, "quote": "the effects of gene therapy, particularly for hemophilia A, appear to decrease over time [68]. If a cure is supposed to be \"lifelong\" or \"durable,\" as many authors imply, it is thus questionable if gene therapy for hemophilia A lives up to this promise, even if it may meet the criteria of a cure as set out by a definition with a time limit of 5 years.", "quote_language": "en", "quote_de": "Die Auswirkungen der Gentherapie, insbesondere für Hämophilie A, scheinen über die Zeit abzunehmen [68]. Wenn eine Heilung \"lebenslang\" oder \"dauerhaft\" sein soll, wie viele Autoren implizieren, ist es somit fraglich, ob die Gentherapie für Hämophilie A dieses Versprechen erfüllt, selbst wenn sie die Kriterien einer Heilung erfüllen könnte, wie sie durch eine Definition mit einer Zeitgrenze von 5 Jahren festgelegt sind.", "vollzitat": "Baas L et al., Can hemophilia be cured? It depends on the definition. Res Pract Thromb Haemost. 2024; 8(6):102559", "url": "", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c11", "source_id": "nejmoa2211075", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 41309, "quote": "Although valoctocogene roxaparvovec may not eliminate bleeding, it potentially provides more consistent protection than factor VIII prophylaxis with less treatment burden.", "quote_language": "en", "quote_de": "Obwohl Valoctocogene Roxaparvovec möglicherweise Blutungen nicht eliminiert, bietet es potenziell konsistenteren Schutz als Faktor-VIII-Prophylaxe mit geringerer Behandlungslast.", "vollzitat": "Madan B, Ozelo MC, Raheja P, Symington E, Quon DV, Leavitt AD, et al. Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. J Thromb Haemost. 2024;22(7):1880-1893.", "url": "https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2211075", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "supported", "supported_fragments": [ "Die Wirkung einer Gentherapie kann bei Hämophilie A über die Jahre wieder nachlassen", "Blutungen bleiben weiterhin möglich", "Im Vergleich zur regelmäßigen Vorbeugung mit Faktor VIII kann die Behandlung aber einen gleichmäßigeren Schutz bieten – und deutlich weniger Behandlungsaufwand im Alltag", "Ob sie damit die Kriterien einer dauerhaften Heilung erfüllt, diskutiert die Fachwelt weiter" ], "deviations": [], "grundlage_note": "NLI gegen 2 verbatim Quote(s) (c10, c11)" }, { "block_idx": 14, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Nach der Gentherapie begleitet das Behandlungsteam die behandelten Personen über viele Jahre. So lassen sich die Dauer der Wirkung und mögliche Langzeitfolgen erfassen. Der Beobachtungszeitraum reicht bis zu 15 Jahre nach der einmaligen Infusion. Mittelfristig könnte die Gentherapie über nationale Programme und internationale Studien auch in Ländern mit weniger Ressourcen verfügbar werden. Das wäre ein wichtiger Schritt hin zu einer weltweit gleichmäßigeren Versorgung bei Hämophilie A.", "cit_ids": [ "c12", "c13" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c12", "source_id": "nejmoa2211075", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 41481, "quote": "Recently, valoctocogene roxaparvovec was granted conditional marketing authorization by the European Medicines Agency and is under consideration by the FDA for approval in the United States. Ongoing follow-up of the participants in this study and others may provide further insights regarding the effects of valoctocogene roxaparvovec use in participants up to 15 years after infusion.", "quote_language": "en", "quote_de": "Kürzlich wurde Valoctocogene Roxaparvovec von der Europäischen Arzneimittelagentur eine bedingte Marktgenehmigung erteilt und wird von der FDA zur Genehmigung in den Vereinigten Staaten erwogen. Die laufende Nachverfolgung der Teilnehmer in dieser Studie und anderen könnte weitere Erkenntnisse über die Auswirkungen der Verwendung von Valoctocogene Roxaparvovec bei Teilnehmern bis zu 15 Jahren nach Infusion liefern.", "vollzitat": "Madan B, Ozelo MC, Raheja P, Symington E, Quon DV, Leavitt AD, et al. Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. J Thromb Haemost. 2024;22(7):1880-1893.", "url": "https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2211075", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c13", "source_id": "10-1177-20406207241285143", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 16710, "quote": "Through national health programs and participation in international clinical trials, gene therapy could also become available in lower socioeconomic countries, providing opportunities to close the gap in hemophilia care globally.", "quote_language": "en", "quote_de": "Durch nationale Gesundheitsprogramme und Teilnahme an internationalen klinischen Versuchen könnte Gentherapie auch in Ländern mit niedrigerem sozioökonomischen Status verfügbar werden, was Möglichkeiten bietet, die Lücke in der globalen Hämophilie-Versorgung zu schließen.", "vollzitat": "Blatný J, et al. Future needs for continuing innovation in hemophilia: improving outcomes for individuals of all severities, including women and those in resource-constrained regions. Ther Adv Hematol. 2024;15:20406207241285143.", "url": "", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" } ], "verdict": "partial", "supported_fragments": [ "Der Beobachtungszeitraum reicht bis zu 15 Jahre nach der einmaligen Infusion", "Mittelfristig könnte die Gentherapie über nationale Programme und internationale Studien auch in Ländern mit weniger Ressourcen verfügbar werden", "Das wäre ein wichtiger Schritt hin zu einer weltweit gleichmäßigeren Versorgung bei Hämophilie A" ], "deviations": [ "Die Aussage, dass das Behandlungsteam die behandelten Personen über viele Jahre begleitet ('begleitet das Behandlungsteam'), ist so nicht in der Premise belegt – die Premise spricht von 'ongoing follow-up of participants', nicht explizit von einem 'Behandlungsteam'", "Die Formulierung 'einmaligen Infusion' wird als feststehende Tatsache dargestellt, obwohl die Premise nur 'after infusion' ohne Charakterisierung als einmalig nennt", "Die Aussage, dass sich 'die Dauer der Wirkung und mögliche Langzeitfolgen erfassen' lassen, geht über die Premise hinaus, die nur allgemein von 'further insights regarding the effects' spricht" ], "grundlage_note": "NLI gegen 2 verbatim Quote(s) (c12, c13)" }, { "block_idx": 16, "origin": "new", "aussage_im_artikel": "Eine Gentherapie liefert Körperzellen die Bauanleitung für einen fehlenden Baustein, bei Hämophilie A also für Faktor VIII . Die Leberzellen produzieren dann selbst Faktor VIII, der über das Blut wirkt und die Blutgerinnung stabilisiert. In der Europäischen Union ist seit August 2022 eine Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A zugelassen; Voraussetzung sind unter anderem keine Hemmkörper und keine Antikörper gegen das Trägervirus. Die Wirkung hält meist mehrere Jahre an; ob eine dauerhafte Heilung möglich ist, wird in der Fachwelt weiter diskutiert. Aktuelle Studien prüfen, ob die Behandlung auch ab einem Alter von 12 Jahren angewendet werden kann.", "cit_ids": [ "c8", "c10", "c12" ], "cite_meta": [ { "cit_id": "c8", "source_id": "roctavian-epar-product-information-de", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 1844, "quote": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "quote_language": "de", "quote_de": "ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).", "vollzitat": "BioMarin Deutschland GmbH. Fachinformation Roctavian® (Valoctocogene roxaparvovec). Stand: 11.11.2025. 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Wenn eine Heilung \"lebenslang\" oder \"dauerhaft\" sein soll, wie viele Autoren implizieren, ist es somit fraglich, ob die Gentherapie für Hämophilie A dieses Versprechen erfüllt, selbst wenn sie die Kriterien einer Heilung erfüllen könnte, wie sie durch eine Definition mit einer Zeitgrenze von 5 Jahren festgelegt sind.", "vollzitat": "Baas L et al., Can hemophilia be cured? It depends on the definition. Res Pract Thromb Haemost. 2024; 8(6):102559", "url": "", "source_kind": "publication", "summary": "", "url_verdict": "", "abweichung": "" }, { "cit_id": "c12", "source_id": "nejmoa2211075", "chapter_id": "chapter_0", "char_offset": 41481, "quote": "Recently, valoctocogene roxaparvovec was granted conditional marketing authorization by the European Medicines Agency and is under consideration by the FDA for approval in the United States. Ongoing follow-up of the participants in this study and others may provide further insights regarding the effects of valoctocogene roxaparvovec use in participants up to 15 years after infusion.", "quote_language": "en", "quote_de": "Kürzlich wurde Valoctocogene Roxaparvovec von der Europäischen Arzneimittelagentur eine bedingte Marktgenehmigung erteilt und wird von der FDA zur Genehmigung in den Vereinigten Staaten erwogen. Die laufende Nachverfolgung der Teilnehmer in dieser Studie und anderen könnte weitere Erkenntnisse über die Auswirkungen der Verwendung von Valoctocogene Roxaparvovec bei Teilnehmern bis zu 15 Jahren nach Infusion liefern.", "vollzitat": "Madan B, Ozelo MC, Raheja P, Symington E, Quon DV, Leavitt AD, et al. Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. 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Sonnet meldet supported_fragments (was wörtlich folgt) + deviations (was im Block steht, aber NICHT aus der Premise folgt). 'partial'/'unsupported' sind die strukturierten Halluzinations-Befunde." }